40余种罕见病药物已纳入医保目录

10月25日，央视新闻报道，记者从中国罕见病大会获悉，在121种罕见病治疗药物中，已在我国上市且有适应症的有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录。

图片来源：央视新闻

近年来，我国不断探索建立罕见病用药保障机制，目前绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、渐冻症等罕见病用药已纳入医保目录。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森、肺动脉高压等罕见病用药纳入医保目录。

尽管如此，据悉，我国罕见病患者大约2000万人，每年新增患者超过20万。目前已经明确的罕见病有7000多种。95%的罕见病仍没有特效药。中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍：“因为罕见病80%是遗传病，而且50%是儿童”。此前，国家医保局称，2019年我国城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而庞贝病、戈谢病、SMA等罕见病用药费用达到每人每年数百万，基本医保难以承受。

不过，自基本医疗保险制度建立以来，医保部门高度重视罕见病患者的医疗保障工作，国家层面先后发布了5版医保药品目录，目录内药品数量从1535个增加到2709个。通过调整医保目录，实现了用药保障范围不断扩大和目录结构的优化，目录中包括了如重组人凝血因子、利鲁唑等罕见病药物和大多数对症治疗的药物。在2019年国家医保药品目录调整过程中，新增治疗儿童患者的原发性肉碱缺乏症的左卡尼汀口服溶液，并通过准入谈判将多发性硬化症的特立氟胺片、治疗C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊以及治疗肺动脉高压的司来帕格片、波生坦片、马昔腾坦片和利奥西呱片等10余个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，药品价格明显下降，罕见病患者保障水平明显提升。

前不久，国家医保局官网发布关于人大代表就“加快SMA险情治理，保障SMA患儿生命健康用药需求”建议的回复函中指出，国家医保局下一步将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，通过严格的专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。在此基础上，进一步健全多层次医保体系，大力推动发展商业健康保险，充分发挥商业保险风险管理和保障功能的作用，多层次提高参保患者医疗保障水平。同时，按照《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》要求，积极研究罕见病患者用药保障工作，更好地保障参保人员利益。

为探索建立罕见病用药保障机制我国已于2018年印发了第一批罕见病目录，明确了121个罕见病病种；组建了全国罕见病诊疗协作网，涵盖324家医院；发布罕见病诊疗指南；开展病例信息直报工作。并积极鼓励罕见病治疗药品研发，截至今年5月底，我国已将71件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市的进程。同时，国家卫健委通过“重大新药创制”科技重大专项对一些罕见病用药研发提供支持，截至目前，共立项课题14项，投入中央支持资金6823万元。最近启动建设疑难重症及罕见病国家重点实验室。

与此同时，各地探索利用慈善、商业保险等多种保障方式，减轻罕见病患者用药负担。据统计，目前有160多家保险公司开展了商业健康保险业务，开发了超过5000个商业保险产品。从商业健康保障产品保障范围看，目前已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围中。多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围，为罕见病患者提供就医费用保障。最近，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区更是推出全球特药险，海南居民仅需29元即可享受包括罕见病在内的全球特种药品保障，涵盖49种国外特种药品及21种国内社保外特种药品，保障额度高达100万元。

国家卫健委表示，目前我国罕见病诊疗还面临能力不足，药物缺乏等难题。